抗癫痫药fycompa®儿科适应症获得欧洲药品管理局药品委员会的肯定意见 – 卫材（中国）药业有限公司-威尼斯人888

 卫材株式会社（总部：东京，ceo：内藤晴夫，“卫材”）宣布，其英国子公司提交的关于其独家研发的抗癫痫药物（aed）fycompa®（通用名：吡仑帕奈）儿科适应症的许可证扩展申请，已获得欧洲药品管理局（ema）人用药品委员会（chmp）的肯定意见。chmp的肯定意见是，通过将经批准的年龄范围从12岁及以上扩展到4岁及以上，以及将原发性全面性强直-阵挛发作（pgtcs）的年龄范围从12岁及以上扩展到7岁及以上，扩展fycompa的使用范围，作为部分性癫痫发作（pos）（伴或不伴继发性全面性发作）的辅助治疗药物。

该申请（于2019年2月递交ema）基于全球范围内进行的iii期（研究311）和ii期（研究232）临床研究的结果。这些研究评估fycompa作为pos或pgtcs儿科患者的辅助治疗药物。研究311评估fycompa作为辅助治疗药物给药时用于4岁至12岁以下pos或pgtcs控制不当的儿科患者的安全性、耐受性和暴露-疗效关系。研究232评估fycompa作为辅助治疗药物用于儿科癫痫患者（2岁至12岁以下）的药代动力学、疗效和长期安全性。

fycompa是由卫材独家研发的一种新型抗癫痫药物。癫痫发作是由神经递质谷氨酸介导的。该药是一种高选择性、非竞争性的 ampa 型受体拮抗剂，可通过靶向突触后细胞膜上的ampa受体处的谷氨酸活性，减少与癫痫发作相关的神经元的过度兴奋。在日本，fycompa适用于4岁及以上癫痫部分性发作(伴或不伴继发性全面性癫痫发作)患者的单药治疗和辅助治疗。及作为12岁及以上癫痫患者的原发性全面强直阵挛发作性癫痫的辅助治疗。此外，在美国，fycompa也适用于4岁及以上癫痫部分性发作(伴或不伴继发性全面性癫痫发作)患者的单药治疗和辅助治疗。及作为12岁及以上癫痫患者的原发性全面强直阵挛发作性癫痫的辅助治疗。

卫材认为包括癫痫在内的神经学是一个重点治疗领域。随着fycompa在欧洲的上市，卫材致力于让世界各地更多癫痫患者实现“零发作”的目标。卫材致力于满足癫痫患者及其家人的各种需求，并为其提供更多福利。

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[编者注]

1. 关于fycompa（通用名：吡仑帕奈）

fycompa是由卫材独家研发的一种新型抗癫痫药物。癫痫发作是由神经递质谷氨酸介导的，该药物是一种高选择性、非竞争性的ampa受体拮抗剂，通过靶向突触后膜上ampa受体处的谷氨酸盐活性，减少与癫痫发作相关的神经元的过度兴奋。fycompa制剂现已上市销售，每日一次，睡前口服。日本已批准片剂和细颗粒制剂。该药的口服混悬剂和片剂已在美国和欧洲获得批准。

目前，fycompa已在70多个国家和地区，包括日本、美国、中国、以及欧洲和亚洲的其他国家，作为12岁及以上癫痫患者的部分性癫痫发作(伴或不伴继发性全面性癫痫发作)的辅助治疗。此外，fycompa已被美国、日本、欧洲和亚洲等65多个国家批准作为12岁及以上癫痫患者的原发性全面强直阵挛发作性癫痫的辅助治疗。在日本和美国，fycompa获批用于单药治疗和辅助治疗4岁及以上癫痫患者的部分性癫痫发作(伴或不伴继发性全面性癫痫发作)。迄今为止，fycompa已被广泛应用于治疗全球超过300,000名患者（所有适应症合计）。卫材正在全球范围内进行一项iii期临床研究（研究338），意在将该药用于治疗与林-戈（lennox-gastaut）综合征相关的癫痫发作。此外，卫材注射制剂的开发也在进行中。

2. 关于研究 311¹

研究311是一项全球性（美国、欧洲、日本、韩国）开放性iii期临床研究，评估fycompa口服混悬液作为辅助治疗药物给药时用于180名4岁至12岁以下部分性癫痫发作或原发性全身强直阵挛发作控制不当的儿童癫痫患者的安全性、耐受性和暴露疗效关系。这项研究包含一个治疗期（包括长达11周的滴定期和长达12周的维持期）以及一个延长期。在这项研究中，每日睡前口服一次2~16mg fycompa。主要终点是安全性和耐受性。疗效与对12岁及以上患者观察到的相似。在这项研究中观察到的最常见的不良事件（发生率为10%或更高）是嗜睡、鼻咽炎、发热、呕吐、头晕、流行性感冒、以及易怒，这与迄今为止fycompa的安全特性一致。

3. 关于研究 232²

研究232是一项全球性（美国、欧洲）多中心、开放标签临床研究，具有一个延长期，旨在评估63名儿科癫痫患者（2岁至12岁以下）。该研究评估与其他aed同时服用的fycompa口服混悬液的药代动力学、安全性、耐受性和疗效。每日给药一次fycompa的滴定剂量范围为0.015mg/kg~0.18mg/kg，并且经过11周的治疗和一个延长期（41周）后，确认长期安全性。在研究232中观察到的不良事件（fycompa组≥10%）为发热、疲劳、呕吐、易怒、嗜睡、头晕、上呼吸道感染。

4. 关于癫痫

癫痫按癫痫发作类型大致进行分类，部分发作性癫痫发作约占癫痫病例的60%，全身性癫痫发作约占40%。在部分发作性癫痫发作中，异常的电干扰发生在脑的有限区域，并且可能随后扩散到整个脑，从而成为全身性癫痫发作（称为继发性全身性癫痫发作）。在全身性癫痫发作中，异常的电干扰发生在整个脑，随后可能出现意识丧失或全身出现身体症状。

癫痫在日本影响大约100万人、在美国影响340万人、在欧洲影响600万人、在中国影响900万人、在全世界影响大约6000万人。

由于约30%的癫痫患者无法使用现有的aeds³控制癫痫发作，这是一种未充分满足医疗需求的疾病。虽然任何年龄的人都会发作，但18岁及以下的人和老年人最常发作。由于儿科癫痫的病因和临床症状不统一，并且预后范围可能从非常积极的病例到顽固的病例，需要特别考虑对每名患者的治疗。

¹ a. fogarasi et al. 开放性研究-旨在研究辅助治疗药物吡仑帕奈用于儿童（4岁至<12岁）局灶性癫痫发作或全身强直阵挛性癫痫发作的安全性和有效性。2020年1月；第61(1)期：第125-137页。
² j. ben renfroe et al. 辅助治疗药物吡仑帕奈口服混悬剂用于≥2岁至<12岁儿科癫痫患者：药代动力学、安全性、耐受性和疗效。j child neurol2019年4月；第34(5)期：第284-294页
³ “癫痫和癫痫发作：研究期望。什么是癫痫？”国立神经病学与中风研究所，2016年5月24日访问，http://www.ninds.nih.gov/disorders/epilepsy/detail_epilepsy.htm#230253109